A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento de hemofilia no Brasil. Indicado para pacientes a partir de 12 anos, o QFITLIA® (fitusirana sódica), da empresa Sanofi Medley, poderá ser usado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Ministério da Saúde: dados do Perfil de Coagulopatias, publicado em 2024, apontam que o Brasil tem 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Do total, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 têm hemofilia B.
Anvisa: o medicamento teve prioridade na análise porque a hemofilia é considerada uma doença rara, resultado de uma condição genética que afeta a capacidade do corpo de estancar sangramentos. Devido à ligação com o cromossomo X, a hemofilia se manifesta quase exclusivamente em homens.
Entenda a hemofilia
A doença ocorre pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecidas como fatores de coagulação: enquanto o tipo A (falta do fator VIII) é o mais comum, o tipo B (falta do fator IX) atinge uma parcela menor da população. Sem a produção adequada de trombina, enzima fundamental para a cicatrização de feridas, o organismo não consegue formar coágulos eficazes, o que pode gerar episódios hemorrágicos persistentes.
A gravidade da doença varia conforme o nível de atividade desses fatores no sangue. Pessoas com quadros graves podem sofrer hemorragias espontâneas, enquanto nos casos leves, os sangramentos surgem geralmente após traumas ou cirurgias.
Anvisa: “O maior desafio clínico reside nas articulações e músculos, locais onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser comprometido. O diagnóstico precoce e o monitoramento constante são fundamentais para evitar danos crônicos e garantir a qualidade de vida dos pacientes”, explica a Anvisa.
Federação Brasileira de Hemofilia (FBH): a presidente Tania Maria Onzi Pietrobelli afirmou que a fitusirana sódica, aguardada pela comunidade de hemofilia, é uma forma menos invasiva por ser de aplicação subcutânea e de longa duração, em comparação com aplicações frequentes e endovenosas.
Os protocolos atuais exigem infusões de três a quatro vezes por semana. Com a fitusirana sódica, a frequência é de uma dose a cada dois meses.
FBH: “Como a hemofilia é uma condição crônica, isso limita a qualidade de vida dos pacientes e familiares. Com essa nova tecnologia as pessoas poderão viver sem focar na doença, tendo o direito de viver plenamente”, ressaltou a presidente da FBH.
Tania Maria disse que a aprovação do medicamento no Brasil pode ampliar a autonomia de pacientes e familiares e melhorar o fluxo de atendimento no sistema de saúde, com impacto na logística e nos centros de tratamento de hemofilia, “permitindo assim um tratamento e atendimento personalizado”.
A Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia: a presidente Mariana Battazza afirmou que o uso da fitusirana sódica influencia a adesão ao tratamento e os resultados clínicos. “Atualmente, o que percebemos em nossa pesquisa Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil é que o desfecho dos tratamentos com fator de coagulação são piores do que o imaginado porque as barreiras de adesão ao tratamento são muito grandes”, destaca.
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